США одобрили препарат Casgevy, работающий на системе редактирования генов CRISPR.

Как сообщает XQ , об этом говорится на в сообщении на сайте Американского управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).

Отмечается, что лекарство будут использовать для лечения серповидноклеточной анемии - наследственной патологии аномальное строение белка крови гемоглобина. В США от этой патологии страдают около 100 тысяч человек.

"Генная терапия обещает обеспечить более целенаправленное и эффективное лечение, особенно для людей с редкими заболеваниями, для которых текущие возможности лечения ограничены", - говорится в публикации.

Соединенные Штаты стали второй в мире страной, разрешившей этот метод лечения: в ноябре одобрение выдали власти Великобритании.

Лечение Casgevy - тяжелая процедура; она проводится только один раз, но процесс подготовки и последующей реабилитации занимает месяцы. У пациента извлекают стволовые клетки из костного мозга и отправляют в лабораторию для последующего генного редактирования. Человек проходит химиотерапию в течение нескольких дней, затем отредактированные клетки возвращают в организм. После этого человеку необходимо находиться в больнице в течение нескольких недель, пока он не восстановится.

Технология редактирования CRISPR была открыта молекулярным биологам из США, профессором Дженнифер Дудиной. В 2020 году они вместе с французской ученой Эммануэль Шарпантье получили Нобелевскую премию по химии за обнаружение способа изменить ДНК организма. Этот метод редактирования генома, известный как CRISPR-Cas9, получил название "генетических ножниц", он позволяет ученым с исключительной точностью удалять и добавлять части генетического материала.

XQ